新研究向开发遗传性失明的新疗法迈出关键一步

2023年1月12日，发表在《Science Advances》上的一项最新研究中，来自美国俄勒冈州立大学药学院的研究团队在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和mRNA结合治疗罕见遗传性失明的可能性。

　　脂质是脂肪酸和类似的有机化合物，包括许多天然油和蜡。纳米颗粒是一种微小的物质，大小从十亿分之一米到千亿分之一米不等，而mRNA负责向细胞传递制造特定蛋白质的指令。

　　在这项研究中，研究团队开发了能够穿透神经视网膜并将mRNA递送给感光细胞的纳米颗粒，以使脂质纳米颗粒能够携带遗传物质到达视网膜所在位置。在小鼠和非人类灵长类动物的实验中，研究人员发现，携带遗传物质的脂质纳米颗粒能够穿过眼睛中的屏障，到达神经视网膜，在那里光被转化为电信号，然后由大脑将其转化为图像，从而使感光细胞功能恢复正常。